相比于前几年的蓬勃发展，2016年美国FDA审批的新药的数量降至六年新低。事实上，当整体看新药审批时，这一数字下降了近50%。
制药界应该为此而担心吗？ 或许不会。这种差异可能很短暂，归因于制药公司提交的新药申请较少，而FDA的“完全回应函”（Complete Response Letter，是当前的药物申请拒绝术语）更多。另外有5个在2015被拒的药物预计2016年获批。
2017年可能会更加乐观：根据FDA新药办公室，截止2016年12月中旬，FDA已于收到了36个新分子实体的新药申请，这已经多余在过去十年中平均数35。这里有几个药物在未来几个月内值得期待。
黑素瘤（Melanoma）是美国十大癌症之一，预计2016年将造成有10,000多人死亡。Binimetinib属于Array BioPharma公司，是一种后期的口服小分子MEK抑制剂，之前作为单一疗法被用于研究治疗晚期NRAS突变黑素瘤（皮肤癌）。
然而在2017年3月，Array公司宣布已经从FDA撤回了Binimetinib治疗NRAS突变黑素瘤的新药申请。Array公司与FDA的讨论揭示，三期NEMO临床试验中证明的临床获益被FDA认为不足以支持审批NRAS突变黑素瘤的新药申请。目前没有批准的专门针对治疗NRAS突变的黑素瘤的治疗方法。
然而，这并不影响其他正在进行的和binimetinib有关的临床试验。 MEK是调节细胞活性的关键酶，该通路中的错误可导致各种类型的肿瘤。 该行为不会影响binimetinib联用encorafenib治疗BRAF突变黑素瘤的三期COLUMBUS临床试验，该试验仍将继续到2017年中。 结肠直肠癌的三期临床研究也在进行中。
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的一种肺癌，每年在美国新增约有19万例。然而，大约3％至8％的NSCLC患者具有间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性基因重排。Brigatinib是一种ALK抑制剂，目前正在进行一项其治疗对crizotinib (Xalkori)有耐药的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的 NSCLC患者的临床试验。
2016年10月，FDA接受了Ariad公司的brigatinib新药申请优先审评。Brigatinib于2016年5月获得了孤儿药物资格认定。全球二期ALTA临床试验是brigatinib初步监管审查的基础。8.3个月后，对于180mg方案的患者来说，54％的患者达到了研究者评估应答的主要终点和12.9个月的中位无进展生存期（PFS）。常见的副作用是恶心、腹泻、头痛和咳嗽。 预计FDA将于2017年4月29日前作出审批决定。
尿路上皮癌发生在膀胱衬里细胞中，是膀胱癌最常见的类型，约占90％。 来自阿斯利康的Durvalumab正在接受FDA评审，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（已经扩散的膀胱癌）。
Durvalumab被归类为抗PD-L1（程序性死亡配体-1）人单克隆抗体，用于在接受一种标准的基于铂类药物治疗期间或之后疾病进展的患者。 Tecentriq（atezolizumb）是另一种已被FDA审批的用于治疗晚期膀胱癌的PD-L1抑制剂。
通过抑制PD-L1，这些药物有助于提高的T细胞活性，从而抵制癌细胞企图逃脱免疫系统的努力。 FDA在2017年第二季度的生物制剂许可申请（BLA）决策集中授予了durvalumab优先评审。
来自赛诺菲和再生元（Regeneron）公司的皮下注射单克隆抗体dupilumab（Dupixent）正被开发用于治疗中度至重度特应性皮炎（湿疹）的成人患者。
三个关键的三期临床研究结果已经提交给了FDA用以支持生物制剂许可申请（BLA），其中两个作为单一疗法，另外一个联用外用皮质类固醇作为组合疗法用于治疗特应性皮炎。Dupilumab是首个新一类免疫疗法，可用于抑制2型免疫反应所需的细胞因子IL-4和IL-13的信号传导。
作为SOLO 1和SOLO 2临床试验中的单一疗法，与安慰剂相比，dupilumab单抗能显着改善特应性皮炎症状，包括瘙痒，焦虑和抑郁症状以及生活质量。预期FDA将于2017年3月29日之前对dupilumab的生物制剂许可申请进行决定。Dupilumab也正在进行哮喘研究。
来自安进和优时比（UCB）公司的romosozumab是FDA正在评审的抗硬化单克隆抗体，用于治疗骨折风险增加的绝经后妇女中的骨质疏松症。 Romosozumab通过结合和抑制硬化蛋白的活性起作用，通过增加骨形成和减少骨分解来产生对骨的双重作用。
在三期临床研究中，有7000多名女性被随机分配接受皮下210毫克剂量的romosozumab或安慰剂。这项研究显示，与接受安慰剂的患者相比，治疗组中12个月内新脊柱骨折的相对风险降低73％。 FDA预计在2017年7月19日之前完成审评romosozumab治疗骨质疏松症的申请。Romosozumab也正在日本进行开发。
来自来自基因泰克（Genentech）/ 罗氏的ocrelizumab是一种人源化单克隆抗体，目前正在接受评审，用于治疗复发性多发性硬化症（RMS）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS）。PPMS目前没有批准的治疗方案。
Ocrelizumab靶向在多发性硬化症炎症和神经变性中起作用的CD20阳性B细胞。根据基因泰克/ 罗氏，通过靶向CD20细胞表面蛋白，而不是干细胞或原生质细胞，可以保护免疫系统的重要功能。
ORATIO和OPERA 这两个三期临床研究的试验结果显示出统计学意义。 OPERA 的一期和二期试验数据显示，与干扰素β-1a相比，Ocrevus在96周内将达到目标终点的RMS患者的比例提高了75％。 在ORATIO临床试验中，与安慰剂相比，在120周时，Ocrevus治疗将PPMS患者达到目标终点的比例显著提高了47％。 预计FDA将在2017年3月28日之前就ocrelizumab的审批作出最终决定。
参考：Looking Ahead: New Drug Approvals for 2017
编译：Frank Xu